Madrigal Pharmaceuticals

1 Giới thiệu chung

Madrigal Pharmaceuticals là một công ty dược phẩm sinh học chuyên nghiên cứu và phát triển các liệu pháp điều trị tiên tiến cho các bệnh lý gan liên quan đến rối loạn chuyển hóa. Trọng tâm lớn nhất trong chiến lược của công ty là hướng đến việc điều trị NASH - một biến thể tiến triển nghiêm trọng của bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu.

Không chỉ dừng lại ở việc giảm triệu chứng, Madrigal đặt mục tiêu cao hơn: đảo ngược tiến trình bệnh bằng cách can thiệp vào con đường sinh học chủ chốt gây ra NASH, cụ thể là thông qua tác động đến thụ thể hormone tuyến giáp β (THR-β) - một yếu tố quan trọng trong quá trình chuyển hóa lipid tại gan.

2 Sứ mệnh - Tầm nhìn

2.1 Sứ mệnh

NASH/MASH là một bệnh lý nguy hiểm vì diễn tiến âm thầm nhưng để lại hậu quả nghiêm trọng. Madrigal mong muốn thay đổi điều đó bằng việc cung cấp các giải pháp y học có khả năng can thiệp sớm, từ đó ngăn chặn được các biến chứng như xơ gan mất bù hoặc cần ghép gan - vốn ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng sống và chi phí y tế.

Công ty đặt mục tiêu lớn: không để bất kỳ gia đình nào phải chứng kiến người thân bị tổn thương bởi NASH/MASH một cách âm thầm và không có cơ hội điều trị. Đó là một sứ mệnh y học mang đậm tính nhân văn, đồng thời cũng là động lực để Madrigal tiếp tục dẫn đầu trong lĩnh vực này.

2.2 Tầm nhìn

Với cam kết khoa học vững chắc, chiến lược phát triển lâm sàng tập trung và đội ngũ lãnh đạo xuất sắc, Madrigal đặt mục tiêu trở thành công ty tiên phong trên toàn cầu trong lĩnh vực điều trị bệnh gan chuyển hóa.

3 Giá trị cốt lõi và văn hóa doanh nghiệp tại Madrigal

Thành công của Madrigal không chỉ đến từ khoa học, mà còn đến từ văn hóa tổ chức mạnh mẽ và các giá trị cốt lõi được duy trì nhất quán trong toàn công ty. Các nguyên tắc đạo đức, tư duy đổi mới và tinh thần trách nhiệm luôn được xem là nền tảng trong mọi hoạt động của họ:

• Lấy bệnh nhân làm trung tâm: Bệnh nhân là ưu tiên hàng đầu trong mọi quyết định của công ty. Tất cả các chương trình nghiên cứu và phát triển đều nhằm mục đích nâng cao chất lượng sống cho người bệnh.
• Chịu trách nhiệm và cam kết: Mỗi nhân viên tại Madrigal đều coi mình là người sở hữu kết quả - từ khâu nghiên cứu đến khi thuốc đến tay người bệnh.
• Tư duy đổi mới liên tục: Họ không ngừng thúc đẩy sáng tạo, sẵn sàng đón nhận thử thách và tìm kiếm giải pháp mới - kể cả trong những vấn đề tưởng như không thể giải quyết.
• Hợp tác là chìa khóa thành công: Mọi thành tựu đều là kết quả của sự phối hợp chặt chẽ giữa các phòng ban, chuyên gia và các đối tác bên ngoài.

4 Ban lãnh đạo và đội ngũ chuyên gia

Madrigal được dẫn dắt bởi một đội ngũ lãnh đạo dày dặn kinh nghiệm, có bề dày thành tích trong việc phát triển và thương mại hóa các sản phẩm dược phẩm sinh học:

• Bill Sibold - Tổng Giám đốc Điều hành: Hơn 30 năm kinh nghiệm tại các công ty đa quốc gia như Sanofi và Biogen, từng lãnh đạo tổ chức với hơn 10.000 nhân sự.
• TS. Rebecca Taub - Nhà sáng lập, Giám đốc Y khoa và Chủ tịch R&D: Nhà khoa học kỳ cựu trong lĩnh vực bệnh chuyển hóa, từng đảm nhiệm vai trò lãnh đạo tại Hoffmann-La Roche, VIA Pharmaceuticals và từng là Giáo sư Di truyền học & Y học tại Đại học Pennsylvania.
• Mardi C. Dier - Giám đốc Tài chính: Từng giữ các chức vụ tương tự tại Portola Pharmaceuticals và Ultragenyx, với kinh nghiệm chuyên sâu trong chiến lược tài chính và huy động vốn.
• Carole Huntsman - Giám đốc Thương mại: Từng lãnh đạo các hoạt động thương mại cho Sanofi Genzyme, có kinh nghiệm ra mắt hơn 35 sản phẩm đặc trị.
• Clint Wallace - Giám đốc Nhân sự: Hơn 30 năm kinh nghiệm trong phát triển tổ chức tại các tập đoàn như Johnson & Johnson, Sanofi và GE Healthcare.
• Ronald Filippo - Giám đốc Thông tin: Kỹ sư kỹ thuật số từng dẫn đầu chuyển đổi số tại Moderna và Teva Pharmaceuticals.
• Dược sĩ Stephen Dodge, MBA - Phó Chủ tịch Cấp cao Y tế Toàn cầu: Chuyên gia hàng đầu trong lĩnh vực tiêu hóa, gan mật và bệnh chuyển hóa, từng giữ các vai trò chủ chốt tại Merck, Novartis và Intercept.
• Shannon Kelley - Tổng Cố vấn Pháp lý: Gần 20 năm kinh nghiệm trong lĩnh vực tuân thủ pháp lý y tế, từng giữ chức vụ tại Sanofi và Boston Scientific.
• Mark Barrett - Giám đốc Kinh doanh: Đem đến kinh nghiệm chiến lược từ các công ty như Johnson & Johnson và Lassen Therapeutics.
• Mark Underwood - Phó Chủ tịch Cấp cao, Hoạch định & Vận hành: Chuyên gia trong chiến lược thương mại và quản lý vòng đời sản phẩm.
• Neil Archer - Phó Chủ tịch Cấp cao, Quốc tế: Có bề dày kinh nghiệm quản lý thị trường toàn cầu, từng là Tổng Giám đốc tại Đức của Bristol Myers Squibb.

5 Hội đồng Quản trị

Madrigal sở hữu một Hội đồng Quản trị gồm các nhà lãnh đạo kỳ cựu trong ngành dược phẩm và đầu tư khoa học đời sống, bao gồm:

• Julian C. Baker - Chủ tịch HĐQT, đồng sáng lập Baker Brothers Investments.
• TS. Paul A. Friedman - Nguyên CEO Incyte và cựu giáo sư Trường Y Harvard.
• TS. Rebecca Taub - Giám đốc y khoa và đồng sáng lập công ty.
• James M. Daly, TS. Jacqualyn Fouse, TS. Fred Craves, TS. Raymond Cheong, Kenneth Bate, và TS. Richard S. Levy - Tất cả đều có nhiều thập kỷ kinh nghiệm tại các công ty hàng đầu như Celgene, Amgen, Biogen, Novartis, và các tổ chức đầu tư chiến lược vào công nghệ sinh học.

6 NASH/MASH - Một gánh nặng y tế ngày càng trầm trọng trên toàn cầu

6.1 Tình hình bệnh NASH/MASH

NASH/MASH hiện được ghi nhận là một trong những nguyên nhân hàng đầu dẫn đến xơ gan, suy gan và ghép gan. Mặc dù không liên quan đến rượu, căn bệnh này lại gắn chặt với các rối loạn chuyển hóa như béo phì, tiểu đường type 2, tăng huyết áp và rối loạn lipid máu. Đáng lo ngại hơn, rất nhiều người mắc bệnh mà không hề biết, vì NASH/MASH thường tiến triển âm thầm, không triệu chứng rõ ràng ở giai đoạn đầu.

Theo các thống kê y học, khi bệnh đã tiến đến giai đoạn xơ gan F2 hoặc F3, nguy cơ tử vong liên quan đến gan tăng lên từ 10 đến 17 lần so với người bình thường. Ngoài ra, bệnh nhân còn phải đối mặt với các biến chứng nghiêm trọng ngoài gan như nhồi máu cơ tim, đột quỵ và suy tim.

6.2 Thay đổi tên gọi để phù hợp hơn với thực tế bệnh học

Vào năm 2023, một bước tiến quan trọng trong việc cải thiện nhận thức và giảm kỳ thị liên quan đến căn bệnh này đã diễn ra: nhiều hiệp hội y khoa lớn, trong đó có Hiệp hội Nghiên cứu Bệnh Gan Hoa Kỳ (AASLD), đã nhất trí đổi tên bệnh NAFLD (Non-Alcoholic Fatty Liver Disease) thành MASLD (Metabolic Dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease). Tương tự, NASH được đổi tên thành MASH, nhằm nhấn mạnh yếu tố rối loạn chuyển hóa là trung tâm của cơ chế bệnh sinh.

Ngoài ra, thuật ngữ chung hơn là SLD (Steatotic Liver Disease) đã được sử dụng để mô tả tất cả các tình trạng gan nhiễm mỡ không do rượu. Điều này không chỉ giúp định danh bệnh rõ ràng hơn mà còn loại bỏ các yếu tố gây hiểu nhầm hoặc định kiến trong chẩn đoán và điều trị.

7 Liệu pháp điều trị tiên phong: Nhắm vào thụ thể THR-β

Madrigal đã phát triển một loại thuốc uống dạng viên, sử dụng hàng ngày, hoạt động như một chất chủ vận chọn lọc thụ thể hormone tuyến giáp β (THR-β). Đây là loại thuốc đầu tiên được thiết kế đặc biệt nhằm tác động đến cơ chế sinh lý học liên quan đến chuyển hóa mỡ và viêm gan ở bệnh nhân NASH.

Liệu pháp này không đơn thuần là giảm mỡ gan, mà còn giúp giảm viêm, ngăn chặn sự tổn thương của tế bào gan (bao gồm hiện tượng phình to và chết tế bào gan), đồng thời làm chậm hoặc ngăn chặn quá trình xơ hóa, vốn là nguyên nhân trực tiếp dẫn đến xơ gan.

8 Thành công từ các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3

Thuốc điều trị của Madrigal đã được kiểm chứng thông qua các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 - bước quan trọng và then chốt để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của thuốc trên diện rộng. Những kết quả tích cực từ các thử nghiệm này đã thuyết phục Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép sử dụng nhanh cho liệu pháp của Madrigal đối với nhóm bệnh nhân mắc NASH có xơ gan mức độ từ trung bình đến tiến triển (giai đoạn F2-F3).

Sự chấp thuận nhanh chóng từ FDA không chỉ thể hiện niềm tin vào tiềm năng của loại thuốc này, mà còn mở ra hy vọng lớn cho hàng triệu bệnh nhân vốn đang thiếu giải pháp điều trị hiệu quả.

9 Mối quan hệ hợp tác và cộng đồng

Không chỉ phát triển thuốc, Madrigal còn chủ động hợp tác với các tổ chức phi lợi nhuận và cộng đồng bệnh nhân nhằm nâng cao nhận thức, hỗ trợ chẩn đoán sớm và cải thiện chất lượng chăm sóc cho người bệnh.

Một số đối tác quan trọng có thể kể đến:

• Fatty Liver Foundation - tổ chức duy nhất tại Hoa Kỳ chuyên về hỗ trợ bệnh nhân mắc NAFLD/NASH, thực hiện nhiều hoạt động sàng lọc cộng đồng và giáo dục y tế.
• Viện Gan Toàn cầu (Global Liver Institute - GLI) - tổ chức quốc tế thúc đẩy đổi mới trong điều trị bệnh gan, kết nối chuyên gia, nhà hoạch định chính sách và cộng đồng bệnh nhân để tạo ra ảnh hưởng rộng khắp.

Những sự hợp tác này là minh chứng cho cam kết lâu dài của Madrigal trong việc xây dựng một hệ sinh thái điều trị toàn diện, không chỉ dựa vào y học mà còn thông qua tiếp cận cộng đồng và vận động chính sách.

10 Thông tin liên hệ

Địa chỉ: 200 Barr Harbor Drive, Suite 200 West Conshohocken, PA 19428.