RexGene Biotech

Regenxbio được thành lập năm 2009, là công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng hàng đầu đang tìm cách cải thiện cuộc sống thông qua tiềm năng chữa bệnh của liệu pháp gen. Trong bài viết này, Trung Tâm Thuốc Central Pharmacy xin gửi đến bạn đọc thông tin về thương hiệu Regenxbio. 

1 Tổng quan 

1.1 Thông tin chung

Tên công ty: Regenxbio Inc. 

Thành lập năm: 2009

Trụ sở chính: Rockville, Maryland, Hoa Kỳ

Lĩnh vực kinh doanh: nghiên cứu và phát triển các liệu pháp công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng nhằm tìm ra tiềm năng chữa bệnh của liệu pháp gen.

1.2 Về Regenxbio

Regenxbio là công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng hàng đầu đang tìm cách cải thiện cuộc sống thông qua tiềm năng chữa bệnh của liệu pháp gen.

Các ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen của nó được thiết kế để đưa gen đến các tế bào nhằm giải quyết các khiếm khuyết di truyền hoặc cho phép các tế bào trong cơ thể tạo ra các protein trị liệu nhằm tác động đến bệnh tật. 

Thông qua một lần sử dụng duy nhất, các sản phẩm hướng tới việc mang lại hiệu quả lâu dài, có khả năng thay đổi đáng kể diễn biến bệnh và mang lại kết quả cải thiện cho bệnh nhân.

Regenxbio hiện đang phát triển các ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen để điều trị các bệnh về võng mạc, chuyển hóa và thoái hóa thần kinh. Tất cả các ứng cử viên sản phẩm tại đây đều sử dụng vectơ vi rút AAV từ nền tảng phân phối gen độc quyền mà Regenxbio gọi là Nền tảng công nghệ NAV®. 

Ngoài các chương trình ứng viên sản phẩm nội bộ, nó cũng cấp phép có chọn lọc NAV® Vectors cho các công ty công nghệ sinh học hàng đầu khác.

1.3 Sứ mệnh & Giá trị cốt lõi 

Sứ mệnh của Regenxbio tập trung vào việc phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh có nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể. 

Liệu pháp gen có khả năng giải quyết nguyên nhân cơ bản của bệnh, cung cấp các liệu pháp đơn liều với kết quả lâu dài. Đội ngũ quản lý của công ty bao gồm các nhà lãnh đạo có kinh nghiệm trong việc xây dựng và vận hành các dự án chăm sóc sức khỏe tiên tiến cũng như có kiến ​​thức chuyên môn về phát triển liệu pháp gen AAV.

Giá trị cốt lõi của Regenxbio bao gồm 4 yếu tố:  Lòng tin; Trách nhiệm giải trình; Kiên trì và Sự đổi mới

2 Lịch sử của Regenxbio 

Những người tiên phong trong liệu pháp gen

Kể từ khi được Ken Mills và FOXKISER thành lập vào năm 2009, Regenxbio đã dẫn đầu trong lĩnh vực liệu pháp gen, được thúc đẩy bởi cam kết không ngừng của Regenxbio trong việc phát triển các liệu pháp gen nhằm cải thiện các lựa chọn điều trị cho những người có nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng.

Ngày nay, Regenxbio có năng lực toàn diện trong việc phát triển Phương pháp trị liệu AAV và đang thúc đẩy hệ thống nội bộ của mình để điều trị các bệnh thông thường và hiếm gặp.

Trong những ngày đầu, Regenxbio tập trung vào việc cấp phép Nền tảng công nghệ NAV® của mình cho các công ty công nghệ sinh học khác. Điều này bao gồm việc cấp phép vectơ NAV® cho các công ty dược phẩm hàng đầu và hỗ trợ thành lập các công ty mới dựa trên công nghệ của Regenxbio.

Năm 2019, liệu pháp gen đầu tiên sử dụng Công nghệ NAV® đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị Bệnh teo cơ cột sống. Đó là một trong hai liệu pháp gen duy nhất được phê duyệt vào thời điểm đó.

Regenxbio biết rằng mỗi ngày đều quan trọng đối với bệnh nhân và gia đình họ và đó là lý do tại sao Regenxbio làm việc khẩn trương. Regenxbio đang thực hiện chiến lược 5x'25  để phát triển năm Phương pháp trị liệu AAV từ hệ thống nội bộ của Regenxbio và các chương trình được cấp phép thành các sản phẩm thương mại hoặc giai đoạn then chốt vào năm 2025.

3 Khoa học và đổi mới 

3.1 Giới thiệu

Regenxbio có năng lực nội bộ hàng đầu trong nghiên cứu, phát triển lâm sàng và sản xuất các liệu pháp gen AAV sẵn sàng thương mại hóa.

Đội ngũ các nhà khoa học và kỹ sư của Regenxbio tận tâm mở rộng hiểu biết và ứng dụng vectơ AAV, áp dụng các khả năng khác biệt của Nền tảng công nghệ NAV® và khám phá tiềm năng tạo ra Phương pháp trị liệu AAV mới, cải tiến.

Regenxbio nỗ lực nhanh chóng khám phá và phát triển một hệ thống Trị liệu AAV đang nghiên cứu với tiềm năng, thông qua một lần sử dụng, có thể thay đổi đáng kể diễn biến của bệnh và mang lại kết quả cải thiện cho bệnh nhân với tác dụng lâu dài

3.2 Liệu pháp gen AAV là gì?

3.2.1 Các bệnh di truyền thường do một gen khiếm khuyết gây ra

Một sự thay đổi hoặc tổn thương ở gen có thể ảnh hưởng đến thông điệp mà gen mang theo và thông điệp đó có thể yêu cầu các tế bào của chúng ta tạo ra một loại protein cụ thể mà cơ thể cần để hoạt động bình thường.

Liệu pháp gen NAV® tập trung vào việc sửa chữa những khiếm khuyết này trong các bệnh di truyền bằng cách cung cấp một bản sao gen khỏe mạnh, hoạt động tốt cho các tế bào cần sửa chữa, có khả năng cho phép cơ thể tạo ra protein bị thiếu hụt.

Nền tảng công nghệ NAV cũng có thể được sử dụng để cung cấp một gen cho phép cơ thể tạo ra protein trị liệu để điều trị một căn bệnh cụ thể.

3.2.2 Đây là cách Nền tảng Công nghệ NAV hoạt động

Đầu tiên, các nhà khoa học của Regenxbio chèn gen quan tâm (tức là gen bị thiếu/khiếm khuyết hoặc gen để tạo ra protein trị liệu) vào Vector NAV. Vector NAV là một loại virus liên quan đến adeno đã được biến đổi (AAV), loại virus này chưa được biết là gây bệnh ở người.

Thông thường virus được sử dụng làm vectơ trong liệu pháp gen và tế bào. NAV Vector hoạt động như một phương tiện vận chuyển, vận chuyển và dỡ bỏ gen vào các tế bào nơi gen kích hoạt sản xuất protein mà cơ thể cần.

Nền tảng công nghệ NAV của Regenxbio bao gồm hơn 100 vectơ AAV mới, bao gồm AAV8, AAV9 và AAVrh10, nhiều vectơ trong số đó được điều chỉnh để tiếp cận các khu vực cụ thể của cơ thể nơi cần gen nhất.

Ví dụ, liệu pháp gen được đưa vào gan có khả năng điều trị các bệnh chuyển hóa như bệnh máu khó đông, trong khi liệu pháp gen được thiết kế để tiếp cận hệ thần kinh trung ương (não và tủy sống) có thể tác động chủ yếu đến các triệu chứng của bệnh ảnh hưởng đến não và nhận thức.

Tiếp theo, Vector NAV được tiêm vào bệnh nhân bằng cách tiêm hoặc truyền và dự kiến ​​sẽ đi đến các tế bào cần protein.

Vector NAV được thiết kế để tiếp cận các tế bào mục tiêu và cung cấp gen mà nó mang theo, cho phép các tế bào tạo ra protein mà cơ thể cần.

Những gen này có khả năng điều trị bệnh bằng cách kích hoạt sản xuất protein trị liệu hoặc bằng cách cho phép các cơ chế tự nhiên của cơ thể hoạt động theo cách chúng dự định.

Bởi vì liệu pháp gen có thể có tác dụng lâu dài, nên một lần sử dụng Liệu pháp gen NAV có khả năng thực hiện tác dụng tương tự như nhiều năm điều trị mãn tính thông thường.

3.3 Nền tảng công nghệ NAV®

Các ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen của Regenxbio cung cấp gen đến các tế bào bằng cách sử dụng các vec tơ virus liên quan đến adeno (AAV), là các phương tiện vận chuyển virus không nhân bản và không được biết là gây bệnh.

Tất cả các ứng cử viên sản phẩm của Regenxbio đều sử dụng vectơ vi-rút từ nền tảng phân phối gen độc quyền của Regenxbio mà Regenxbio gọi là Nền tảng công nghệ NAV.

Nền tảng Công nghệ NAV của Regenxbio bao gồm các quyền độc quyền đối với AAV7, AAV8, AAV9 và hơn 100 vectơ AAV mới khác (Vectơ NAV).

Regenxbio hiện có độc quyền đối với hơn 100 bằng sáng chế và đơn đăng ký bằng sáng chế trên toàn thế giới bao gồm các vectơ NAV của Regenxbio, bao gồm thành phần của các yêu cầu bảo hộ đối với AAV7, AAV8 và AAV9, cũng như các phương pháp sản xuất và sử dụng chữa bệnh của chúng.

Regenxbio tin rằng danh mục bằng sáng chế này tạo thành nền tảng vững chắc cho các chương trình hiện tại và với hoạt động nghiên cứu và phát triển không ngừng, Regenxbio hy vọng sẽ tiếp tục mở rộng danh mục bằng sáng chế mạnh mẽ này.

Nền tảng Nền tảng công nghệ NAV của Regenxbio được phát hiện trong nỗ lực xác định vectơ AAV thế hệ tiếp theo có thể khắc phục những hạn chế của vectơ AAV thế hệ trước (AAV1 đến AAV6). Regenxbio tin rằng những lợi ích chính của NAV Vectors bao gồm:

1. Ứng dụng rộng rãi trên nhiều trạng thái bệnh
2. Cung cấp nhiều loại vật liệu di truyền
3. Sản xuất đơn giản hóa so với các vectơ AAV thế hệ trước
4. Có nguồn gốc từ các nguồn tự nhiên với các sửa đổi để có thể sử dụng trong điều trị
5. Ít có khả năng kích hoạt phản ứng miễn dịch hơn các vectơ aav thế hệ trước
6. Cải thiện biểu hiện gen so với các vectơ aav thế hệ trước, cho phép điều trị l u dài hơn với liều lượng nhỏ hơn

Regenxbio tin rằng Công nghệ NAV, nền tảng cho các chương trình phát triển nội bộ của mình và chương trình của những người được cấp phép, sẽ cho phép Regenxbio và các đối tác của mình phát triển các ứng cử viên liệu pháp gen tốt nhất cho nhiều lĩnh vực trị liệu.

3.4 Đối tác & Người được cấp phép

Ngoài các chương trình lâm sàng, Regenxbio đã cho phép phát triển các liệu pháp gen dựa trên nền tảng Công nghệ NAV® trên nhiều lĩnh vực trị liệu và chỉ định bệnh bởi những Người được cấp phép Công nghệ NAV®.

Quan hệ đối tác và cấp phép là một phần quan trọng trong cam kết của công ty nhằm cho phép phát triển liên tục các phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen bằng Nền tảng công nghệ NAV®.

4 Chế tạo 

Trung tâm Đổi mới Sản xuất Regenxbio là cơ sở trị liệu gen cGMP được thiết kế và xây dựng chuyên nghiệp để sản xuất vectơ AAV dựa trên Công nghệ NAV ở quy mô phù hợp cho sản xuất thương mại.

Cơ sở hiện đại này, nằm trong cùng tòa nhà với các nhóm nghiên cứu, phát triển quy trình và lâm sàng của Regenxbio, cho phép Regenxbio đẩy nhanh quá trình phát triển Liệu pháp AAV cho những bệnh nhân có nhu cầu.

Trung tâm Đổi mới Sản xuất Regenxbio được xây dựng để đáp ứng các tiêu chuẩn quy định thương mại và lâm sàng toàn cầu, đồng thời biến Regenxbio trở thành một trong số ít các công ty trị liệu gen trên toàn thế giới có cơ sở cGMP có khả năng sản xuất ở quy mô lên tới 2.000 lít.

4.1 NAVXpress™

NAVXpress™ là quy trình sản xuất dựa trên hệ thống treo có năng suất cao, độc quyền của Regenxbio. Nền tảng NAVXpress đã chứng tỏ khả năng mở rộng mạnh mẽ với năng suất và độ tinh khiết của sản phẩm ổn định, cả hai yếu tố cực kỳ quan trọng đối với việc sản xuất liệu pháp gen.

4.2 Đường ống trị liệu

Regenxbio đang phát triển các ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen trong các lĩnh vực trị liệu võng mạc, trao đổi chất và thoái hóa thần kinh. 

4.2.1 Nền tảng công nghệ NAV® của Regenxbio 

Tất cả các ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen của Regenxbio đều sử dụng vectơ virus AAV từ nền tảng phân phối gen độc quyền của Regenxbio mà Regenxbio gọi là Nền tảng công nghệ NAV®. Ngoài các chương trình ứng viên sản phẩm nội bộ, Regenxbio cũng cấp phép có chọn lọc NAV Vectors cho các công ty công nghệ sinh học hàng đầu khác.

4.2.2 Đường ống giai đoạn phát triển

• Chỉ Định Thuốc Mồ Côi
• Chỉ Định Bệnh Nhi Hiếm Gặp
• Chỉ Định Đường Đua Nhanh
• Y Học Tái Tạo Chỉ Định Trị Liệu N Ng Cao

Bệnh võng mạc

• AMD ướt (dưới võng mạc)
• ABBV-RGX-314
• AMD ướt (siêu màng mạch)
• ABBV-RGX-314

Bệnh võng mạc tiểu đường (suprachoroidal)

• ABBV-RGX-314

Các tình trạng võng mạc mãn tính khác

• Bệnh thần kinh cơ
• Bệnh teo cơ Duchenne   
• RGX-202
• Bệnh thoái hóa thần kinh
• Hội chứng Hunter (MPS II) 

4.3 Cam kết của Regenxbio với bệnh nhân và gia đình

Regenxbio cam kết phát triển các liệu pháp gen nhằm cải thiện các lựa chọn điều trị cho những người mắc bệnh hiểm nghèo. Những câu chuyện cá nhân của bệnh nhân và gia đình giúp định hướng công việc của Regenxbio. Regenxbio có được sự tin tưởng của họ thông qua các quyết định, hành động và lời nói của công ty

5 Chương trình Quyền truy cập mở rộng

Regenxbio đang tìm cách cải thiện cuộc sống thông qua khả năng chữa bệnh của liệu pháp gen. Regenxbio tích cực tương tác với bệnh nhân, người chăm sóc và gia đình để học hỏi từ kinh nghiệm cá nhân của họ nhằm hướng dẫn công việc của Regenxbio. Hợp tác với các cộng đồng mà Regenxbio hỗ trợ giúp Regenxbio nâng cao các liệu pháp đáp ứng nhu cầu riêng của họ.

Regenxbio cũng cam kết thực hiện một quy trình phát triển lâm sàng nghiêm ngặt để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của các phương pháp điều trị nghiên cứu thông qua các thử nghiệm lâm sàng, đồng thời giảm thiểu rủi ro về an toàn cho bệnh nhân.

Nếu các thử nghiệm lâm sàng chứng minh rằng một loại thuốc nghiên cứu là an toàn và hiệu quả thì các cơ quan quản lý y tế sẽ phê duyệt tiếp thị với mục tiêu cung cấp rộng rãi các phương pháp điều trị này cho cộng đồng bệnh nhân.

Regenxbio nhận thấy rằng có những trường hợp bệnh nhân mắc bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng sẽ không đủ điều kiện tham gia thử nghiệm lâm sàng do Regenxbio tài trợ và có thể tìm cách tiếp cận thuốc nghiên cứu bên ngoài cơ sở thử nghiệm lâm sàng, còn được gọi là tiếp cận mở rộng, sử dụng điều trị hoặc sử dụng từ bi.

Mặc dù việc tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng là cách ưu tiên để bệnh nhân tiếp cận các liệu pháp nghiên cứu Regenxbio, nhưng các yêu cầu truy cập mở rộng sẽ được xem xét trong những trường hợp hạn chế theo hướng dẫn hiện có của cơ quan quản lý, bao gồm nhưng không giới hạn ở các tiêu chí sau:

Tình trạng hoặc căn bệnh đang được nghiên cứu là nghiêm trọng, gây tàn phế không thể phục hồi hoặc đe dọa tính mạng ngay lập tức và không có phương pháp điều trị thay thế nào được chấp nhận cho bệnh nhân.

Bệnh nhân không đủ điều kiện tham gia thử nghiệm lâm sàng do Regenxbio tài trợ đang diễn ra hoặc theo kế hoạch đối với sản phẩm liệu pháp gen nghiên cứu đối với tình trạng của họ.

Yêu cầu truy cập mở rộng đã được thực hiện bởi một bác sĩ có trình độ và được cấp phép có khả năng theo dõi, quản lý và báo cáo các tác dụng phụ của liệu pháp cũng như trải nghiệm của bệnh nhân.

Có đủ bằng chứng về tính an toàn và tác dụng dược lý  của sản phẩm nghiên cứu và lợi ích tiềm tàng đối với bệnh nhân lớn hơn những rủi ro tiềm ẩn của sản phẩm nghiên cứu. 

Có đủ nguồn cung cấp sản phẩm nghiên cứu.

Bệnh nhân sẵn sàng đến cơ sở được Regenxbio phê duyệt với chuyên môn cần thiết để quản lý sản phẩm nghiên cứu liệu pháp gen và nhận được sự theo dõi và giám sát thích hợp sau trị liệu.

Bệnh nhân có thể cam kết theo dõi lâu dài sau khi điều trị bằng liệu pháp gen (lên đến 5 năm).

Việc cung cấp quyền truy cập mở rộng vào sản phẩm nghiên cứu dự kiến ​​sẽ không gây trở ngại hoặc tổn hại bất lợi đến quá trình phát triển lâm sàng.

Bệnh nhân đáp ứng mọi tiêu chí y tế liên quan khác để có khả năng tiếp cận mở rộng với sản phẩm nghiên cứu, do Regenxbio xác định.

Các yêu cầu hoàn chỉnh về quyền truy cập mở rộng sẽ được đánh giá một cách công bằng; tuy nhiên, Regenxbio không thể đảm bảo rằng liệu pháp gen nghiên cứu sẽ có sẵn cho một bệnh nhân cụ thể.

Mọi quyền truy cập mở rộng cũng sẽ phải tuân theo luật pháp hoặc quy định của địa phương và bệnh nhân phải đưa ra sự đồng ý có hiểu biết. Sự chấp thuận các yêu cầu truy cập mở rộng phải được lấy từ cơ quan y tế theo quy định hiện hành và Hội đồng Đánh giá Thể chế hoặc Ủy ban Đạo đức.

6 Thông tin liên hệ

Địa chỉ:  Rockville, Maryland, Hoa Kỳ

Liên hệ: 1900 888 633

Thời gian: Từ 8h30 đến 17h các ngày trong tuần và từ 8h30 đến 11h30 thứ 7