Blueprint Medicines

1 Giới thiệu

Blueprint Medicines là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu, chuyên nghiên cứu và phát minh ra các loại thuốc có thể thay đổi cuộc sống. Mục tiêu của công ty là cải thiện và kéo dài cuộc sống của bệnh nhân bằng cách giải quyết các vấn đề y tế quan trọng, đặc biệt là trong các lĩnh vực dị ứng, viêm và ung thư, huyết học. Blueprint Medicines cam kết mang đến những liệu pháp điều trị tiên tiến, giúp bệnh nhân đối phó hiệu quả hơn với các bệnh lý phức tạp và khó điều trị.

2 Cam kết của Blueprint Medicines

Blueprint Medicines là một tập thể những con người cùng chung lý tưởng, làm việc sát cánh bên nhau với mục tiêu duy nhất: cải thiện và kéo dài cuộc sống của bệnh nhân thông qua việc giải quyết các vấn đề y tế trọng yếu trong lĩnh vực dị ứng, viêm và ung thư.

Ngay từ những ngày đầu thành lập, Blueprint Medicines đã được xây dựng trên nền tảng niềm tin vững chắc rằng việc nhắm trúng nguyên nhân gốc rễ của bệnh tật sẽ tạo ra những cải thiện sâu sắc trong cuộc sống của người bệnh. Dựa trên thế mạnh nổi bật về nghiên cứu phát triển (R&D) và năng lực thương mại, công ty đặt ra mục tiêu rõ ràng: nhanh chóng xác định những mục tiêu bệnh lý quan trọng, thiết kế ra các loại thuốc đột phá, và kịp thời đưa những sản phẩm tiên tiến này đến với bệnh nhân trên toàn thế giới.

3 Sứ mệnh và giá trị cốt lõi của Blueprint Medicines

3.1 Sứ mệnh

Blueprint Medicines đặt ra sứ mệnh cao cả là tìm cách giảm bớt nỗi đau và sự khổ sở của con người bằng việc phát triển các loại thuốc có khả năng làm thay đổi cuộc sống. Mỗi sản phẩm mà họ nghiên cứu và đưa ra thị trường đều mang theo kỳ vọng mang lại sự cải thiện thiết thực và lâu dài cho bệnh nhân.

3.2 Giá trị cốt lõi

Blueprint Medicines không ngừng nỗ lực để duy trì và lan tỏa những giá trị cốt lõi đã định hình nên bản sắc của công ty. Các giá trị này được toàn thể nhân viên cam kết thực hành mỗi ngày và được công ty cùng nhau ghi nhận, tôn vinh qua nhiều hình thức suốt cả năm.

Người bệnh là ưu tiên hàng đầu: Blueprint Medicines đặt bệnh nhân vào vị trí trung tâm trong mọi hoạt động. Công ty kiên định với mục tiêu cải thiện cuộc sống của người bệnh, lấy nhu cầu và lợi ích của bệnh nhân làm kim chỉ nam cho mọi quyết định.

Phục vụ chu đáo: Công ty không ngừng tìm kiếm những phương pháp tiếp cận sáng tạo, dám tiên phong đưa ra các quyết định sau khi đã cân nhắc kỹ lưỡng, đồng thời luôn sẵn sàng chịu trách nhiệm và sở hữu trọn vẹn kết quả công việc.

Cập nhật chuyên môn: Trước những thách thức y tế phức tạp, Blueprint Medicines hành động nhanh chóng nhưng vẫn đảm bảo sự tỉ mỉ và cẩn trọng trong từng bước triển khai, nhằm mang đến giải pháp kịp thời và hiệu quả nhất cho bệnh nhân.

Xây dựng niềm tin: Blueprint Medicines chú trọng xây dựng một môi trường làm việc gắn kết, nơi các cá nhân hợp tác trên nền tảng chính trực, tôn trọng sự đa dạng về trải nghiệm sống, quan điểm và tài năng của nhau, từ đó tạo dựng lòng tin vững bền trong nội bộ.

Làm việc tích cực: Với tinh thần tích cực và niềm tin vững chắc, công ty không ngừng theo đuổi việc nghiên cứu và phát triển các liệu pháp mang tính đột phá, tin rằng những nỗ lực này sẽ tạo ra sự khác biệt to lớn cho cộng đồng bệnh nhân trên toàn thế giới.

4 Lịch sử hình thành và phát triển

4.1 Năm 2011

Dưới sự dẫn dắt của những nhà tiên phong trong lĩnh vực phát triển thuốc ức chế kinase những người đã góp phần to lớn vào thành công vang dội của Gleevec® (imatinib) đội ngũ các nhà sáng lập khoa học của Blueprint Medicines đã chính thức thành lập công ty. Đội ngũ sáng lập mong muốn cách mạng hóa phương thức khám phá và phát triển các liệu pháp điều trị chính xác, nhằm mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân trên toàn thế giới.

4.2 Giai đoạn 2011-2014

Trong những năm đầu tiên, Blueprint Medicines tập trung thực hiện những công trình nền tảng quan trọng, với trọng tâm là phát triển một thư viện độc quyền gồm các hợp chất mới, được chú thích chi tiết theo toàn bộ hệ thống kinase của con người (kinome). Thư viện hợp chất này không chỉ đánh dấu một bước tiến khoa học quan trọng mà đến nay vẫn tiếp tục đóng vai trò là công cụ cốt lõi, góp phần then chốt vào những thành công trong hoạt động khám phá và phát triển thuốc của công ty.

4.3 Năm 2015

Năm 2015 đánh dấu một cột mốc quan trọng trong hành trình phát triển của Blueprint Medicines khi công ty chính thức phát hành cổ phiếu lần đầu ra công chúng (IPO) trên sàn giao dịch chứng khoán Nasdaq, với mã chứng khoán BPMC. Sự kiện này đã mở ra cơ hội huy động nguồn lực lớn hơn, hỗ trợ mạnh mẽ cho các hoạt động nghiên cứu, phát triển và mở rộng quy mô hoạt động toàn cầu của công ty.

4.4 Năm 2018

Năm 2018, Blueprint Medicines công bố thỏa thuận hợp tác chiến lược với CStone Pharmaceuticals nhằm phát triển và thương mại hóa các ứng viên thuốc đang trong giai đoạn lâm sàng, bao gồm Avapritinib và pralsetinib. Thỏa thuận này mở rộng phạm vi hoạt động của công ty tại các thị trường trọng điểm như Trung Quốc đại lục, Hồng Kông, Ma Cao và Đài Loan, đồng thời đánh dấu bước tiến quan trọng trong chiến lược toàn cầu hóa các liệu pháp điều trị của Blueprint Medicines.

4.5 Năm 2019

Trong năm 2019, Blueprint Medicines đã công bố việc ký kết một thỏa thuận cấp phép độc quyền toàn cầu với Ipsen, thông qua công ty con Clementia Pharmaceuticals. Theo thỏa thuận này, Blueprint Medicines trao quyền cho Clementia Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa fidrisertib (trước đây được biết đến với tên BLU-782 hoặc IPN60130) nhằm điều trị chứng xơ hóa xương tiến triển (fibrodysplasia ossificans progressiva FOP), một bệnh lý hiếm gặp và nghiêm trọng. Thỏa thuận này thể hiện cam kết của Blueprint Medicines trong việc mở rộng tầm ảnh hưởng toàn cầu và đẩy mạnh ứng dụng các liệu pháp tiên tiến vào điều trị những căn bệnh khó.

4.6 Năm 2020

Năm 2020, Blueprint Medicines đã đạt được một cột mốc quan trọng khi nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đối với AYVAKIT® (avapritinib). Thuốc được phê duyệt để điều trị cho các bệnh nhân mắc khối u mô đệm Đường tiêu hóa (GIST) có đột biến exon 18 PDGFRA, bao gồm cả đột biến PDGFRA D842V một dạng đột biến đặc biệt khó điều trị. Đây là thành quả nổi bật trong nỗ lực phát triển các liệu pháp điều trị chính xác của Blueprint Medicines, mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc GIST có đột biến di truyền hiếm gặp này.

Cũng trong năm 2020, Blueprint Medicines đã công bố thỏa thuận hợp tác toàn cầu với Roche nhằm cùng phát triển và thương mại hóa GAVRETO® (pralsetinib) một liệu pháp điều trị dành cho bệnh nhân mắc các loại ung thư có đột biến gen RET. Thỏa thuận này bao gồm khoản thanh toán trả trước trị giá 775 triệu đô la Mỹ, cùng với các khoản thanh toán theo từng cột mốc phát triển và thương mại hóa, cũng như tiền bản quyền tiềm năng. Sự hợp tác với Roche đã mở rộng đáng kể quy mô tiếp cận toàn cầu của GAVRETO®, đồng thời củng cố vị thế của Blueprint Medicines trong lĩnh vực điều trị ung thư bằng liệu pháp nhắm trúng đích.

Blueprint Medicines đã nhận được sự chấp thuận quan trọng từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đối với GAVRETO® (pralsetinib) để điều trị cho người lớn mắc bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC) di căn có đột biến hợp nhất RET, cũng như bệnh nhân mắc ung thư tuyến giáp di căn hoặc tiến triển dương tính với hợp nhất RET. Đây là một bước tiến lớn trong việc cung cấp một liệu pháp điều trị nhắm trúng đích, mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc các dạng ung thư hiếm gặp và khó điều trị này.

Blueprint Medicines đã nhận được sự cho phép tiếp thị có điều kiện từ Ủy ban Châu Âu đối với AYVAKIT® (avapritinib) để điều trị cho người lớn mắc khối u mô đệm đường tiêu hóa (GIST) có đột biến PDGFRA D842V, trong trường hợp bệnh không thể cắt bỏ hoặc đã di căn. Đây là một cột mốc quan trọng, mở rộng phạm vi sử dụng của AYVAKIT® tại các quốc gia thuộc Liên minh Châu Âu, mang lại cơ hội điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh lý này tại khu vực.

4.7 Năm 2021

Blueprint Medicines đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đối với AYVAKIT® (avapritinib) để điều trị bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống tiến triển. Điều này bao gồm các dạng bệnh như SM hung hãn, SM có khối u huyết học đi kèm và bệnh bạch cầu tế bào mast. Sự chấp thuận này mở ra cơ hội điều trị quan trọng cho những bệnh nhân mắc các dạng bệnh lý tế bào mast hiếm gặp và khó điều trị, đồng thời củng cố vị thế của AYVAKIT® trong việc cung cấp giải pháp điều trị chính xác.

4.8 Năm 2022

Blueprint Medicines đã công bố kế hoạch mở rộng nền tảng khoa học của mình, hướng tới nghiên cứu và phát triển các liệu pháp phân hủy protein có mục tiêu một phương thức điều trị bổ sung đầy tiềm năng. Công ty quyết định tận dụng năng lực và chuyên môn hiện có trong việc phát triển các liệu pháp chính xác phân tử nhỏ để mở rộng ra lĩnh vực này. Cùng với các kế hoạch đó, Blueprint Medicines đã công bố một thỏa thuận hợp tác chiến lược với VantAI nhằm thúc đẩy các liệu pháp phân hủy protein có mục tiêu mới, mở ra cơ hội mới trong điều trị các bệnh lý chưa có giải pháp hiệu quả.

Blueprint Medicines đã nhận được giấy phép tiếp thị từ Ủy ban Châu Âu đối với AYVAKIT® (avapritinib) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống hung hãn, bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống có kèm theo khối u huyết học, hoặc bệnh bạch cầu tế bào mast, sau ít nhất một liệu pháp toàn thân. Giấy phép này mở rộng khả năng tiếp cận của AYVAKIT® tại các quốc gia thuộc Liên minh Châu Âu, mang lại một lựa chọn điều trị quan trọng cho những bệnh nhân gặp khó khăn trong việc quản lý các dạng bệnh lý tế bào mast hiếm gặp và nghiêm trọng.

Blueprint Medicines đã công bố một thỏa thuận hợp tác tài trợ chiến lược mang tính chuyển đổi với Sixth Street và Royalty Pharma, trị giá 1,25 tỷ đô la. Thỏa thuận này mang lại cho công ty nguồn vốn đáng kể với chi phí thấp và không pha loãng, tạo điều kiện thuận lợi để thúc đẩy đổi mới sáng tạo và tăng trưởng mạnh mẽ trong việc phát triển các liệu pháp điều trị chính xác.

4.9 Năm 2023

Blueprint Medicines đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đối với AYVAKIT® (avapritinib) để điều trị cho người lớn mắc bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống chậm. Sự chấp thuận này đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc mở rộng phạm vi ứng dụng của AYVAKIT® trong điều trị bệnh lý tế bào mast, mang lại hy vọng cho bệnh nhân mắc dạng bệnh ít nghiêm trọng hơn nhưng vẫn cần được điều trị hiệu quả.

Blueprint Medicines đã nhận được sự chấp thuận từ Ủy ban Châu Âu đối với AYVAKIT® (avapritinib) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống chậm, với các triệu chứng từ trung bình đến nặng, không được kiểm soát đầy đủ bằng phương pháp điều trị triệu chứng. Đây là một bước tiến quan trọng trong việc mở rộng sự tiếp cận của AYVAKIT® tại các quốc gia thuộc Liên minh Châu Âu, giúp bệnh nhân có thêm một lựa chọn điều trị hiệu quả cho căn bệnh này.

4.10 Năm 2024

Blueprint Medicines đã công bố một thỏa thuận chắc chắn với Rigel Pharmaceuticals, cấp cho Rigel quyền tại Hoa Kỳ đối với GAVRETO® (pralsetinib), sau khi kết thúc hợp tác toàn cầu với Roche đối với GAVRETO. Thỏa thuận này đảm bảo rằng bệnh nhân tại Hoa Kỳ sẽ tiếp tục có thể tiếp cận GAVRETO®, một liệu pháp quan trọng trong điều trị các loại ung thư có đột biến gen RET.

5 Trách nhiệm của Blueprint Medicines

Tại Blueprint Medicines, công ty tin rằng khi mọi người làm việc cùng nhau, tác động của những nỗ lực chung sẽ tạo ra sự khác biệt sâu sắc đối với bệnh nhân, nhân viên và cộng đồng mà công ty đang sinh sống và làm việc. Với sự chính trực làm nền tảng, Blueprint Medicines luôn dẫn đầu bằng các giá trị cốt lõi của mình và không ngừng tìm kiếm cảm hứng để cải thiện thế giới, hướng tới một tương lai tốt đẹp hơn cho tất cả mọi người.

6 Thông tin liên hệ

Địa chỉ: 45 Sidney Street, Cambridge