Gamida Cell, Inc.

1 Giới thiệu về Gamida Cell

Gamida Cell, Inc. là một công ty công nghệ sinh học tiên phong trong lĩnh vực phát triển các liệu pháp tế bào, đặc biệt tập trung vào các phương pháp điều trị ung thư và rối loạn huyết học. Với hơn hai thập kỷ hoạt động, Gamida Cell đã xây dựng nền tảng khoa học vững chắc và sở hữu công nghệ Nicotinamide (NAM) độc quyền, giúp mở rộng và tăng cường chức năng của các tế bào miễn dịch. Công ty cam kết cung cấp các liệu pháp tiên tiến có tiềm năng chữa khỏi bệnh, mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân ung thư máu và các rối loạn liên quan đến hệ miễn dịch.

2 Sứ mệnh và giá trị cốt lõi

Gamida Cell đặt mục tiêu biến tế bào thành liệu pháp mạnh mẽ, góp phần thay đổi phương pháp điều trị ung thư và nâng cao chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Các giá trị cốt lõi của công ty bao gồm:

• Bệnh nhân là trung tâm: Định hướng nghiên cứu và phát triển luôn đặt bệnh nhân lên hàng đầu.
• Tôn trọng và trách nhiệm: Công ty hoạt động với đạo đức nghề nghiệp cao, đảm bảo minh bạch trong mọi quy trình.
• Đổi mới và thích nghi: Không ngừng tìm kiếm những phương pháp tiên tiến để cải thiện hiệu quả điều trị.
• Tham vọng và cam kết: Mục tiêu cuối cùng là cung cấp các phương pháp có thể chữa khỏi bệnh, thay đổi cuộc sống bệnh nhân.

3 Công nghệ Nicotinamide (NAM) - Đột phá trong liệu pháp tế bào

Công nghệ NAM của Gamida Cell là nền tảng cho các sản phẩm liệu pháp tế bào của công ty. Nicotinamide là một dẫn xuất của Vitamin B3, có khả năng duy trì và tăng cường chức năng tế bào, giúp mở rộng số lượng tế bào miễn dịch trong môi trường nuôi cấy mà không làm mất đi đặc tính sinh học quan trọng.

3.1 Công nghệ NAM có hai ứng dụng chính trong liệu pháp tế bào.

Mở rộng và tối ưu hóa tế bào gốc tạo máu (HSCs)

Giúp tăng số lượng tế bào gốc từ máu dây rốn.

Cải thiện khả năng định vị và tồn tại của tế bào gốc trong tủy xương.

Đẩy nhanh quá trình phục hồi hệ miễn dịch sau cấy ghép.

3.2 Tăng cường chức năng của tế bào tiêu diệt tự nhiên (NK Cells)

Nâng cao khả năng tiêu diệt tế bào ung thư.

Cải thiện tính bền vững và khả năng sống sót của tế bào NK trong cơ thể.

Tạo tiền đề cho việc kết hợp với công nghệ CAR (Chimeric Antigen Receptor) và chỉnh sửa gen nhằm tăng hiệu quả điều trị.

4 Dòng sản phẩm và thử nghiệm lâm sàng

Gamida Cell hiện đang phát triển các sản phẩm liệu pháp tế bào dựa trên công nghệ NAM, tập trung vào điều trị các bệnh ác tính về huyết học.

4.1 Omisirge® (Omidubicel-onlv) - Cấy ghép tế bào gốc tiên tiến

Omisirge® là sản phẩm cấy ghép tế bào gốc, được phát triển để cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhân ung thư máu cần ghép tủy. Đây là liệu pháp đầu tiên tận dụng công nghệ NAM để mở rộng tế bào gốc từ máu dây rốn, giúp tăng tốc độ phục hồi hệ miễn dịch sau cấy ghép.

Ưu điểm của Omisirge®:

• Giảm nguy cơ nhiễm trùng do rút ngắn thời gian phục hồi hệ miễn dịch.
• Mở rộng số lượng tế bào gốc, giúp nhiều bệnh nhân tiếp cận cấy ghép hơn.

4.2 GDA-201 - Liệu pháp tế bào NK tăng cường

GDA-201 là một liệu pháp miễn dịch dựa trên tế bào tiêu diệt tự nhiên (NK cells) được mở rộng và tối ưu hóa bằng công nghệ NAM. Đây là ứng viên sáng giá trong điều trị các khối u ác tính về huyết học, đặc biệt là lymphoma không Hodgkin (NHL).

Ưu điểm của GDA-201:

• Tế bào NK được mở rộng có khả năng tiêu diệt ung thư mạnh hơn so với tế bào NK tự nhiên.
• Cải thiện khả năng tồn tại trong cơ thể và giảm nguy cơ đào thải.
• Có thể kết hợp với các liệu pháp miễn dịch khác để tăng hiệu quả điều trị.

Hiện tại, GDA-201 đang được thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 để đánh giá hiệu quả và độ an toàn trên bệnh nhân.

5 Sản xuất và kiểm soát chất lượng

Gamida Cell sở hữu cơ sở sản xuất đạt tiêu chuẩn GMP, cho phép sản xuất quy mô lớn các liệu pháp tế bào. Quá trình sản xuất tuân thủ nghiêm ngặt các quy định của FDA và các cơ quan y tế khác nhằm đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của sản phẩm.

Công nghệ sản xuất tối ưu:

• Quy trình mở rộng tế bào tiên tiến: Đảm bảo số lượng và chất lượng tế bào tối ưu.
• Hệ thống kiểm soát chất lượng nghiêm ngặt: Mỗi lô sản phẩm đều trải qua kiểm tra chặt chẽ trước khi được sử dụng trong lâm sàng.
• Nâng cấp quy trình liên tục: Công ty không ngừng cải tiến công nghệ để nâng cao hiệu quả sản xuất và giảm chi phí điều trị.

6 Cam kết với bệnh nhân và cộng đồng

6.1 Hỗ trợ bệnh nhân thông qua Gamida Cell Assist (GCA)

Gamida Cell cung cấp dịch vụ Gamida Cell Assist (GCA) nhằm hỗ trợ bệnh nhân và cơ sở y tế trong quá trình tiếp cận liệu pháp Omisirge®. Các chuyên gia của GCA giúp:

• Hướng dẫn quy trình ghi danh và đặt hàng sản phẩm.
• Theo dõi tiến trình sản xuất và vận chuyển.
• Hỗ trợ tài chính và hoàn trả bảo hiểm cho bệnh nhân.

6.2 Hợp tác với tổ chức y tế và cộng đồng khoa học

Gamida Cell hợp tác với các tổ chức vận động bệnh nhân, các hiệp hội y khoa và các viện nghiên cứu nhằm thúc đẩy nghiên cứu và giáo dục về liệu pháp tế bào. Công ty cũng hỗ trợ tài trợ cho các dự án khoa học nhằm tìm kiếm giải pháp điều trị hiệu quả hơn.

7 Định hướng tương lai

Gamida Cell tiếp tục mở rộng nghiên cứu và phát triển trong lĩnh vực liệu pháp tế bào, với mục tiêu:

• Đẩy mạnh nghiên cứu GDA-201 và các liệu pháp NK khác nhằm mở rộng ứng dụng trong điều trị ung thư.
• Tích hợp công nghệ CAR-T và chỉnh sửa gen để tăng hiệu quả nhắm mục tiêu của tế bào miễn dịch.
• Mở rộng quy mô sản xuất để cung cấp liệu pháp tế bào cho nhiều bệnh nhân hơn trên toàn cầu.

8 Thông tin liên hệ

Địa chỉ: 780 5th Ave S, Ste 200, Naples, FL 34102.