Plozasiran

Tên chung: Plozasiran

Mã ATC: C10AX20

Nhóm thuốc: thuốc hạ lipid máu.

1 Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch tiêm dưới da (25 mg/0,5 mL).

2 Dược lực học

Cơ chế tác dụng: Plozasiran là một siRNA liên hợp với GalNAc, có tác dụng phân hủy RNA thông tin (mRNA) của apolipoprotein C-III (APOC3, apoC-III) thông qua cơ chế can thiệp RNA. Quá trình này làm giảm sự tổng hợp apoC-III tại gan và hạ nồng độ protein này trong huyết thanh, từ đó thúc đẩy quá trình thanh thải triglyceride khỏi máu.

Dược lực học: Sau khi sử dụng Plozasiran theo liều khuyến cáo 25 mg mỗi 3 tháng ở bệnh nhân mắc FCS, nồng độ protein apoC-III huyết thanh lúc đói trung vị giảm. So với giả dược, tỷ lệ thay đổi trung vị của protein apoC-III huyết thanh lúc đói so với ban đầu là -90% sau 1 tháng, -93% sau 3 tháng, -82% sau 6 tháng, -91% sau 10 tháng và -87% sau 12 tháng. Ở liều gấp 4 lần liều khuyến cáo 25 mg dùng mỗi 3 tháng, không ghi nhận tình trạng kéo dài khoảng QTc có ý nghĩa lâm sàng.

3 Dược động học

Hấp thu: Plozasiran đạt nồng độ đỉnh trong huyết tương khoảng 68,5 ng/mL sau trung bình 6 giờ.

Phân bố: Thuốc liên kết protein huyết tương khoảng 78% và có Thể tích phân bố biểu kiến gần 146 L sau khi tiêm dưới da nhiều liều 25 mg. Plozasiran phân bố trong huyết tương, dịch ngoại bào và được tế bào gan hấp thu để làm giảm biểu hiện mRNA apoC-III, qua đó hạ triglyceride huyết thanh.

Chuyển hóa và thải trừ: Plozasiran được các nuclease phân giải thành những chuỗi oligonucleotide ngắn hơn. Thời gian bán thải cuối khoảng 3-4 giờ, với Độ thanh thải toàn thân biểu kiến trung bình 33,8 L/giờ.

Bài tiết: Khoảng 16-19% liều Plozasiran được đào thải qua nước tiểu.

4 Chỉ định

Plozasiran được chỉ định dùng như một liệu pháp bổ trợ cho chế độ ăn kiêng để giảm triglyceride ở người lớn mắc hội chứng tăng chylomicron máu gia đình (FCS).

Hội chứng FCS là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khả năng phân giải chất béo (triglyceride (TG)) trong máu của cơ thể. Điều này dẫn đến nồng độ chylomicron, các hạt mang triglyceride, tăng cao bất thường.

5 Chống chỉ định

Mẫn cảm với Plozasiran.

6 Thận trọng

Không tiêm vào vùng da bị tổn thương (đau, bầm tím, đỏ, cứng hoặc bị trầy xước), hoặc vào vùng da có sẹo hoặc vết rạn.

Kết hợp với chế độ ăn kiêng (ít hơn hoặc bằng 20 gam chất béo mỗi ngày).

Dung dịch phải trong suốt, không màu hoặc có màu vàng nhạt. Không sử dụng nếu thấy dung dịch bị đục, có cặn hoặc đổi màu.

7 Thời kỳ mang thai và cho con bú

Thời kỳ mang thai: Chưa có đủ dữ liệu để xác định nguy cơ plozasiran gây dị tật bẩm sinh, sảy thai hoặc các biến cố bất lợi cho mẹ và thai nhi. Phụ nữ mang thai mắc FCS có nguy cơ viêm tụy do tăng triglyceride. 

Thời kỳ cho con bú: Chưa xác định plozasiran có đi vào sữa mẹ hoặc ảnh hưởng đến trẻ bú mẹ và khả năng tiết sữa hay không. Việc điều trị cần được cân nhắc dựa trên lợi ích nuôi con bằng sữa mẹ, nhu cầu của người mẹ và nguy cơ có thể xảy ra với trẻ.

8 Tác dụng không mong muốn (ADR)

8.1 Rất thường gặp (10% trở lên)  

Tăng đường huyết 

8.2 Thường gặp (1% đến 10%)

Buồn nôn 

Phản ứng tại chỗ tiêm

Đau đầu  

8.3 Tần suất không được báo cáo  

Mề đay 

Tăng men gan 

Tăng cholesterol LDL và tổng apolipoprotein B 

9 Liều lượng - Cách dùng

9.1 Liều lượng

Người lớn: Tiêm dưới da 25 mg mỗi 3 tháng một lần. 

Thuốc nên được kết hợp với chế độ ăn ít chất béo (ít hơn hoặc bằng 20 gam chất béo mỗi ngày).

Trẻ em: Chưa thiết lập độ an toàn và hiệu quả ở trẻ dưới 18 tuổi.

Suy gan: Không cần điều chỉnh ở suy gan nhẹ. Chưa có dữ liệu ở suy gan nặng và trung bình.

Suy thận: Không cần điều chỉnh ở suy thận nhẹ và trung bình. Chưa có dữ liệu ở suy thận nặng.

9.2 Cách dùng

Tiêm dưới da vào phía trước đùi hoặc bụng. Vùng ngoài cánh tay trên cũng có thể được sử dụng làm vị trí tiêm nếu người chăm sóc thực hiện việc tiêm.

10 Tương tác thuốc

Chưa có nghiên cứu lâm sàng về tương tác thuốc.

11 Quá liều và xử trí

Chưa có báo cáo về quá liều.

12 Tài liệu tham khảo

• Chuyên gia Drugs. Plozasiran. Drugs.com. Truy cập ngày 25 tháng 8 năm 2026.
• Chuyên gia Drugbank. Plozasiran. Drugbank. Truy cập ngày 25 tháng 8 năm 2026.
• Chuyên gia FDA. FDA approves drug to reduce triglycerides in adults with familial chylomicronemia syndrome. fda.gov. Truy cập ngày 25 tháng 4 năm 2026.