Hoa Kỳ thử nghiệm thành công thuốc điều trị ung thư máu của Novatis: Gleevec Imatinib Mesylate

Trungtamthuoc.com - Trước đây khi điều trị ung thư máu, bệnh nhân phải chọn lựa một trong hai phác đồ điều trị: hoặc hóa trị liệu hoặc ghép tủy xương. Đối với hóa trị liệu, khả năng sống sót của bệnh nhân còn thấp. Nhưng sự ra đời của thuốc đã mở ra cơ hội giúp bệnh nhân có thể không phải sử dụng đến hóa chất điều trị.

1 Hoa Kỳ thử nghiệm thành công thuốc điều trị ung thư máu

Tiến sĩ Richard Silver chuyên gia ung thư tại Trung tâm Y tế Prebyterian - Weill Cornell New York, Mỹ đã công bố thành công trong việc nghiên cứu thuốc trị bệnh ung thư máu.

Gleevec chính là viên thuốc được đưa ra từ nghiên cứu của tập đoàn Novatis

Tiến hành nghiên cứu thử nghiệm trên 1.100 bệnh nhân, nghiên cứu này vừa được đăng trên tạp chí y khoa New England Journal of Medicine. Tiến sĩ Silver cho biết: thuốc đã áp dụng đối với người sử dụng thành công, với việc uống 1 viên thuốc Gleevec mỗi ngày theo chỉ định của bác sĩ, nó đã hỗ trợ 83% bệnh nhân sống thêm được ít nhất 10 năm, giúp bệnh nhân ung thư máu đối mặt với án tử hình thoát nạn. Thuốc vẫn còn những tác dụng phụ là gây phát ban, nôn mửa và mệt mỏi.^[1]

Trước đây khi điều trị ung thư máu, bệnh nhân phải chọn lựa một trong hai phác đồ điều trị: hoặc hóa trị liệu hoặc ghép tủy xương. Đối với hóa trị liệu, khả năng sống sót của bệnh nhân còn thấp. Nhưng sự ra đời của thuốc đã mở ra cơ hội giúp bệnh nhân có thể không phải sử dụng đến hóa chất điều trị.

Cục Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã nhanh chóng chấp nhận và cấp phép cho loại thuốc này, ước tính có đến 100.000 bệnh nhân ung thư máu ở Hoa Kỳ, và thuốc Gleevec sẽ giúp họ được phần nào.

Tiến sĩ Reshma Shah là bệnh nhân ung thư máu thử nghiệm thuốc đầu tiên. Sau khi bị chẩn đoán ung thư máu với thời gian còn lại 6 tháng - 3 năm sống sót, ông Shah đã tình nguyện làm người thử nghiệm cho phương pháp này. Và kết quả đáng bất ngờ ông vẫn khỏe mạnh sau 17 năm, có đến 83% bệnh nhân uống thuốc và tạm thời đẩy lùi được căn bệnh quái ác này.

Tại các nước phát triển, bác sĩ đang bắt đầu khuyến cáo bệnh nhân nên sử dụng thuốc Gleevec. Tính đến nay Gleevec đã xuất hiện trên thị trường được 15 năm nhưng giá vẫn còn khá đắt.

2 Thông tin thuốc Gleevec

Nhà sản xuất: Novartis.

Hoạt chất chính: Imatinib mesylate.

Cơ chế tác dụng: Một số loại bệnh bạch cầu có đột biến nhiễm sắc thể Philadelphia, tạo ra một loại tyrosine kinase bất thường. Gleevec sẽ ức chế enzym bất thường này. Đồng thời nó cũng ức chế các thụ thể tyrosine khác bao gồm: yếu tố tăng trưởng có nguồn gốc tiểu cầu (PDGF), yếu tế bào gốc (SCF) và các c-KIT. Các nghiên cứu cho thấy Gleevec ức chế sự tăng sinh của các tế bào ung thư bạch cầu và các tế bào khác phát triển ngoài tầm kiểm soát, làm chậm sự phát triển của các tế bào khối u mô đệm đường tiêu hóa.

Thuốc được chỉ định trong các trường hợp sau:

• Bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính nhiễm sắc thể Philadelphia (Ph+).
• Bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính.
• Bệnh bạch cầu ái toan mạn tính.
• Bệnh mastocytosis và khối u mô đệm đường tiêu hóa.

Cách dùng - Liều lượng:

• Uống một hoặc hai lần mỗi ngày, uống cùng với bữa ăn.
• Liều lượng phụ thuộc vào từng loại ung thư.
• Có thể được dùng cho cả người lớn và trẻ em.

Tác dụng phụ:

• Các phản ứng phụ bao gồm: sưng, buồn nôn, nôn, tiêu chảy, đau bụng, chuột rút, đau khớp, phát ban, mệt mỏi.
• Có thể gây suy giảm các tế bào hồng cầu (thiếu máu), giảm bạch cầu, giảm tiểu cầu, dẫn đến nguy cơ nhiễm trùng và dễ chảy máu.
• Các tác dụng phụ nghiêm trọng có thể bao gồm: sưng hoặc phù nặng, các vấn đề về tim, gan, thận, tổn thương đường tiêu hóa, phản ứng da nghiệm trọng, hội chứng ly giải khối u.
• Nếu sử dụng thuốc trong thai kỳ có thể gây hại thai nhi.^[2]

3 Cập nhật mới nhất

Kết quả thử nghiệm lâm sàng ủng hộ việc sử dụng Imatinib liên tục cho một số khối u mô đệm đường tiêu hóa.

Thông tin chung: 

• Một thử nghiệm lâm sàng tại Pháp đã kiểm tra hiệu quả của việc sử dụng kéo dài hoặc ngắt quãng thuốc imatinib (Gleevec) ở bệnh nhân mắc u mô đệm Đường tiêu hóa (GIST) tiến triển.
• Kết quả cho thấy bệnh nhân duy trì điều trị liên tục có kết quả tốt hơn đáng kể về thời gian sống và kiểm soát bệnh so với những người ngừng thuốc.

Phương pháp:

• Những người tham gia đã điều trị bằng imatinib trong 1, 3 hoặc 5 năm, sau đó được chia ngẫu nhiên thành hai nhóm: tiếp tục hoặc ngừng dùng thuốc.

Dòng thời gian của thử nghiệm BFR14:

• Từ tháng 5 năm 2003 đến tháng 3 năm 2004: Sau 1 năm dùng imatinib, 32 người tham gia được chỉ định ngừng điều trị và 26 người tiếp tục điều trị.
• Từ tháng 6 năm 2005 đến tháng 5 năm 2007: Sau 3 năm sử dụng imatinib, 25 người tham gia được chỉ định ngừng điều trị và 25 người tiếp tục điều trị.
• Từ tháng 11 năm 2007 đến tháng 7 năm 2010 : Sau 5 năm sử dụng imatinib, 14 người tham gia được chỉ định ngừng điều trị và 13 người tiếp tục điều trị.

Kết quả chính:

• Ngừng điều trị dẫn đến bệnh tiến triển nhanh hơn, thời gian sống ngắn hơn và phát triển kháng thuốc sớm hơn. Ví dụ trong số 25 người tham gia tiếp tục dùng imatinib sau 3 năm điều trị, nhóm tiếp tục thuốc có thời gian sống trung bình là 11,2 năm, trong khi 25 người ở nhóm ngừng thuốc là 8,6 năm.
• Thời gian sống không tiến triển (PFS) cũng dài hơn rõ rệt ở nhóm tiếp tục dùng thuốc, cho thấy hiệu quả duy trì kiểm soát khối u.

Kết luận:

• Nên tiếp tục điều trị nếu thuốc vẫn hiệu quả và bệnh nhân chịu đựng được tác dụng phụ. Không nên ngừng trừ khi có lý do y tế nghiêm trọng.^[3] 

Tài liệu tham khảo