FDA: Phê duyệt Leqembi (lecanemab-irmb) để Điều trị Bệnh Alzheimer

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Leqembi. Theo đó, Leqembi trở thành phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được phê duyệt để điều trị bệnh Alzheimer ở người lớn. Trong bài viết này, Trung Tâm Thuốc Central Pharmacy (trungtamthuoc.com) xin gửi đến bạn đọc những thông tin chi tiết về quá trình cấp phép cho Leqembi của FDA

1 Ngày 06/01/2323: FDA cấp phép phê duyệt nhanh Leqembi

Vào ngày 06 tháng 01 năm 2023, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Leqembi (lecanemab-irmb) thông qua lộ trình Phê duyệt Nhanh để điều trị bệnh Alzheimer.

Billy Dunn, MD, Giám đốc Văn phòng Khoa học Thần kinh tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA cho biết: “Bệnh Alzheimer làm suy giảm chất lượng cuộc sống của những người mắc bệnh và có ảnh hưởng không nhỏ đối với những người thân yêu của họ. “Lựa chọn điều trị này là liệu pháp mới nhất nhắm mục tiêu và tác động đến nguyên nhân tiềm ẩn của bệnh Alzheimer, thay vì chỉ điều trị các triệu chứng của bệnh.”

Leqembi đã được phê duyệt bằng cách sử dụng lộ trình Phê duyệt nhanh, theo đó FDA có thể phê duyệt thuốc cho các tình trạng nghiêm trọng khi các dịch vụ y tế sẵn có chưa đáp ứng được và thuốc được chứng minh là có tác dụng và có lợi ích lâm sàng cho bệnh nhân.

Gần đây, kết quả của thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, có kiểm soát Giai đoạn 3 để khẳng định lợi ích lâm sàng của thuốc đã được báo cáo và kết quả sẽ sớm được trả về.^[1]

2 Ngày 06/07/2023: FDA phê duyệt cho Leqembi (lecanemab-irmb) để điều trị Alzheimer

Vào ngày 06 tháng 7 năm 2023 Công ty TNHH Eisai (Trụ sở chính: Tokyo, Giám đốc điều hành: Haruo Naito, “Eisai”) và Biogen Inc. (Trụ sở công ty: Cambridge , Massachusetts, Giám đốc điều hành: Christopher A. Viehbacher, “Biogen”) đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Đơn xin cấp phép Sinh học bổ sung (sBLA) hỗ trợ cho việc phê duyệt thuốc Leqembi ( lecanemab-irmb) 100 mg/mL đường tiêm tĩnh mạch. Điều này làm cho Leqembi trở thành phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho hiệu quả làm giảm tốc độ tiến triển của bệnh và làm chậm quá trình suy giảm chức năng và nhận thức ở người lớn mắc bệnh Alzheimer (AD). 

Leqembi đã được chứng minh là là giảm tốc độ suy giảm nhận thức và chức năng có ý nghĩa lâm sàng ở một nhóm bệnh nhân (nhiều chủng tộc và dân tộc khác nhau) bị suy giảm nhận thức nhẹ (MCI) do Alzheimer. 

Điều trị bằng Leqembi nên được bắt đầu ở những bệnh nhân mắc suy giảm nhận thức nhẹ hoặc bị sa sút trí tuệ nhẹ, (gọi chung là giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer).

3 Kết quả thử nghiệm lâm sàng của Leqembi 

Sự chấp thuận đối với Leqembi dựa trên dữ liệu Giai đoạn 3 từ thử nghiệm lâm sàng Clarity AD (quy mô lớn, toàn cầu của Công ty Eisai). 

Trong đó Leqembi đáp ứng tiêu chí chính và tất cả các tiêu chí phụ quan trọng với kết quả có ý nghĩa thống kê và xác nhận lợi ích lâm sàng của Leqembi. Kết quả dựa trên thang đo chức năng và nhận thức, và bảng đánh giá chứng mất trí nhớ lâm sàng. 

Kết quả cho thấy, việc điều trị bằng Leqembi làm giảm 27% nguy cơ mất trí nhớ lâm sàng đối với sau 18 tháng so với giả dược. 

Ngoài ra, một nghiên cứu khác được thực hiện để xác định hiệu quả của Leqembi đối với các hoạt động sinh hoạt hàng ngày ở người bị suy giảm nhận thức nhẹ (được đo bởi những người chăm sóc bệnh nhân mắc Alzheimer), đã ghi nhận lợi ích có ý nghĩa thống kê là 37%. Kết quả này được đo lường trên khả năng thực hiện các hoạt động sống một cách độc lập của bệnh nhân. Bao gồm khả năng mặc quần áo, tự nuôi sống bản thân và tham gia các hoạt động cộng đồng. 

Kết quả đầy đủ của nghiên cứu Clarity AD đã được trình bày tại Hội nghị Thử nghiệm lâm sàng về bệnh Alzheimer (CTAD) năm 2022 và đồng thời được xuất bản trên Tạp chí Y học New England vào ngày 29 tháng 11 năm 2022.

Tại Hoa Kỳ, sau khi được FDA chấp thuận, Leqembi đã được cơ quan bảo hiểm xác nhận giúp các bệnh nhân dễ dàng tiếp cận hơn với liệu pháp điều trị này.

Christopher A. Viehbacher, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Biogen cho biết: “Hôm nay đánh dấu một bước đột phá trong điều trị bệnh Alzheimer, và chúng tôi tự hào đi đầu trong việc mở ra một kỷ nguyên điều trị mới cho căn bệnh trước đây được coi là không thể chữa trị. Chúng tôi muốn bày tỏ lòng biết ơn chân thành tới những người đã làm việc không mệt mỏi để tìm ra phương pháp điều trị căn bệnh dai dẳng này, nếu không có họ thì tiến bộ này sẽ không thể đạt được. Chiến lược của chúng tôi hiện nay là hợp tác cùng với Eisai với mục tiêu giúp Leqembi có thể tiếp cận được với những bệnh nhân đủ điều kiện càng sớm càng tốt."

4 Thông tin kê đơn của Leqembi 

Leqembi là một kháng thể đơn dòng immunoglobulin gamma 1 (IgG1) được nhân hóa nhằm chống lại các dạng hòa tan tổng hợp (protofibril*) và các dạng amyloid beta (Aβ) không hòa tan. Về mặt quan trọng, Leqembi nhắm mục tiêu và loại bỏ dạng Aβ gây độc thần kinh cũng như loại bỏ các mảng bám để điều trị căn bệnh mãn tính Alzheimer. 

Theo đó, Công ty Eisai đóng vai trò là người dẫn đầu quá trình phát triển và đệ trình quy định của Leqembi trên toàn cầu. Eisai cùng với Biogen sẽ hợp tác cùng nhau để thương mại hóa và quảng cáo sản phẩm.

4.1 Chỉ định của Leqembi

Leqembi được chỉ định để điều trị bệnh Alzheimer. Điều trị bằng Leqembi nên được bắt đầu ở những bệnh nhân bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc giai đoạn sa sút trí tuệ nhẹ.

4.2 Chống chỉ định của Leqembi

Leqembi chống chỉ định ở những bệnh nhân quá mẫn cảm với lecanemab-irmb hoặc với bất kỳ tá dược nào của thuốc. Phản ứng mẫn cảm với Leqembi có thể bao gồm phù mạch và sốc phản vệ.

4.3 Thông tin an toàn của Leqembi

Đối với việc sử dụng Leqembi, cần chú ý đến các bất thường về hình ảnh liên quan đến Amyloid (ARIA).

Các kháng thể đơn dòng trực tiếp chống lại các dạng tổng hợp của amyloid beta, bao gồm cả Leqembi, có thể gây ra các bất thường về hình ảnh liên quan đến amyloid (ARIA), thường kèm theo phù nề (ARIA-E) và lắng đọng hemosiderin (ARIA-H). 

Tỷ lệ mắc và thời gian xảy ra của ARIA khác nhau giữa các phương pháp điều trị. Các bất thường về hình ảnh liên quan đến Amyloid thường xảy ra sớm trong quá trình điều trị và thường không có triệu chứng. Nhưng đôi khi nó có thể trở nên nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Chẳng hạn như xuất huyết não gây tử vong.

Vì thế, nên chụp cộng hưởng từ não (MRI) trước khi bắt đầu điều trị bằng Leqembi và tiến hành chụp MRI trước lần truyền thứ 5, 7 và 14 sau đó.

Các khuyến cáo về liều dùng cho bệnh nhân mắc ARIA-E và ARIA-H phụ thuộc vào các triệu chứng lâm sàng và mức độ nghiêm trọng trên phim chụp X quang. Tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của ARIA để xem xét có nên tiếp tục dùng thuốc, tạm thời ngừng điều trị hay ngừng Leqembi vĩnh viễn.

Cần theo dõi thận trọng trong 14 tuần đầu điều trị bằng Leqembi. Nếu một bệnh nhân có các triệu chứng gợi ý ARIA, nên thực hiện đánh giá lâm sàng, bao gồm cả chụp cộng hưởng từ (MRI). Nếu quan sát thấy ARIA trên MRI, nên thực hiện đánh giá lâm sàng cẩn thận trước khi tiếp tục điều trị.^[2]

Tài liệu tham khảo